Showbiz12 Gusht 2019, 19:40

Bakteret sintetike ndihmojnë në trajtimin e fenilketonurisë në minj

Shkruar nga Pamfleti
Bakteret sintetike ndihmojnë në trajtimin e fenilketonurisë

Bakteret sintetike ndihmojnë në trajtimin e fenilketonurisë në minj

Njerëzit me fenilketonuria duhet të përmbahen në dieta të rrepta për të parandaluar ndërtimin toksik të fenilalaninës, një përbërës kryesor i proteinave, i cili përndryshe mund të çojë në dëmtime të rënda neurologjike dhe konjitive.

Studiuesit në Synlogic, një bioteknikë me bazë në Massachusetts, tani raportojnë se një bakter i modifikuar gjenetikisht për të hequr fenilalananin (Phe) nga gjaku tregon premtime në prova paraklinike.

Studimi zbulon se probiotiku mund të ulë ndjeshëm nivelet e Phe në të dy modelet e miut të fenilketonurisë (PKU) dhe në majmunë të shëndetshëm. Trajtimi, i quajtur SYNB1618, është një version i riprogramuar i një Nissle probiotic, i përdorur gjerësisht.

Në modelet e brejtësve të PKU, SYNB1618 e marrë gojarisht pas një injeksioni të Phe uli nivelet e aminoacideve me 38% në krahasim me kafshët e patrajtuara. Administrata e Ushqimit dhe Barnave e Sh.B.A. (FDA) i dha Synlogic një përcaktim të shpejtë për SYNB1618 dhe studiuesit aktualisht janë duke testuar trajtimin në një gjykim klinik të Fazës 1 / 2a midis të rriturve me PKU.

Aoife Brennan, CEO e përkohshme e Synlogic, i tha The Scientist në maj se kompania e shikon trajtimin me SYNB1618 si një proces me dy hapa. “Hapi i parë është marrja nën kontroll e fenilalaninës në gjak të pacientëve,” tha ajo.

“Hapi tjetër është të qetësoni dietën dhe shpresa është që me këtë produkt, pacientët që janë nën kontroll do të jenë në gjendje të shtojnë proteina natyrale në dietën e tyre.”

“Unë mendoj se ka shumë interes në përgjithësi në mikrobiomë, dhe kështu ne jemi të ngazëllyer për mundësinë e një probiotiku të modifikuar gjenetikisht për të trajtuar PKU,” Christine Brown, drejtori ekzekutiv i Aleancës Kombëtare PKU (NPKUA), një jofitimprurëse grupi i avokimit të pacientëve, i tha The Scientist në fillim të këtij viti.

Bioteknikë të tjerë janë gjithashtu duke zhvilluar mënyra të reja për të trajtuar PKU. Për shembull, në fillim të këtij viti, FDA miratoi pegvaliase BioMarin (Palynziq), një zëvendësim për hidroksilazën fenilalanine (PAH), një enzimë që metabolizon Phe.

Kompanitë farmaceutike, siç është Ultragenyx e përqendruar në sëmundje të rralla, janë duke punuar në mënyra për të zëvendësuar PAH duke përdorur terapi gjenesh.

Synlogic aktualisht po zhvillon ilaçe të bazuara në baktere për një numër kushtesh, duke përfshirë edhe gabime të tjera të lindura të metabolizmit, siç është çrregullimi i ciklit ure. Brennan i thotë Gazetës së Biznesit në Boston se të dhënat e fundit paraklinike vërtetojnë platformën e kompanisë për aplikacione të tjera.

“Rezultatet nuk ishin vetëm interesante nga brenda, por edhe midis studiuesve,” thotë Brennan. “Kjo është një platformë që ka një zbatueshmëri vërtet të gjerë. Tashmë po marrim sugjerime për mënyra nga shkencëtarët dhe njerëzit në industrinë e mënyrave që mund të përdorim platformën tonë. “

Përshtati në shqip/Pamfleti (The Scientist)

Kuriozitete Bakteret sintetike ndihmojnë në trajtimin e fenilketonurisë në minj